Терапию для лечения фиброламеллярной карциномы подобрали на мышиных ксенотрансплантатах

Фиброламеллярная карцинома встречается с частотой один случай на пять миллионов человек и в основном поражает детей и людей молодого возраста. Во всех изученных случаях у пациентов обнаруживали делецию, которая приводила к слиянию участков двух генов и образованию химерного белка DNAJB1–PRKACA с киназной активностью. Фиброламеллярная карцинома классифицируется как разновидность гепатоцеллюлярной карциномы. Однако для фиброламеллярной карциномы на данный момент не существует лекарства с подтвержденной эффективностью.

Ученые из США провели скрининг порядка 5000 лекарств, применяемых в клинике при лечении других заболеваний или находящихся в клинических испытаниях. Несколько лекарств показали хорошую эффективность на мышиных ксенотрансплантатах. Наиболее эффективными были напабукасин, а также ингибиторы эпигенетических модуляторов, топоизомеразы 1 и антиапоптотических белков.

Тестирование лекарств на ксенотрансплантатах — достаточно популярный метод, однако он требует выращивания ткани пациента в мыши в течение нескольких месяцев. Опухолевая ткань успешно приживается в 30–35% случаев. Авторы исследования разработали метод скрининга непосредственно на опухолевых клетках пациента. Он позволяет в течение нескольких дней после взятия ткани у пациента выявить эффективные лекарства для конкретного пациента, а также проверить, будет ли эффективным комплексное лечение из нескольких препаратов. Точность метода при этом близка к тестированию на ксенотрансплантатах. Это шаг в сторону развития персонифицированной, или прецизионной, медицины.